未来聚典:细胞与基因治疗技术介绍
细胞与基因治疗(Cell and Gene Therapy, CGT)技术的崛起颠覆了国内CXO市场的格局。为许多罕见病和遗传性疾病提供了全新的治疗可能性。
首先不得不提到的是CGT技术的分类,主要分为细胞治疗和基因治疗双轮驱动。这两者适应症均覆盖广泛。
细胞治疗是从CAR-T到干细胞修复,细胞治疗的核心是利用改造或未改造的细胞来治疗疾病。其中干细胞疗法主要涉及内容为造血干细胞移植、角膜/视网膜的修复等。免疫细胞疗法即针对于人体免疫系统专类细胞的治疗,如树突状细胞(DC)疫苗,用于癌症治疗。基因改造细胞治疗包含CAR-T(嵌合抗原受体T细胞)和CAR-NK、CAR-巨噬细胞。目前已有多款产品上市。针对于巨噬细胞的治疗安全性显著提高。
基因治疗指的是从病毒载体到基因编辑。基因治疗的核心是通过递送正常基因或编辑缺陷基因来治疗疾病,关键技术包括:基因编辑(如CRISPR)、非整合型载体(如AAV、腺病毒)、整合型载体(如慢病毒)、非病毒载体(如脂质纳米颗粒)。
以上就是CXO市场新变革的CGT技术内容概括,随着市场的发展,这项技术已经成为目前主流发展科技之一,日后会更加成熟。